ハーバード大学の著名な遺伝学者が共同設立したスタートアップが、最先端の遺伝子治療を人体で試験するためのFDAの承認を獲得し、人体の生物学的分解の解決に向けて一歩を踏み出した。
ハーバード大学遺伝学教授デビッド・シンクレア氏が共同設立したバイオテクノロジー企業ライフ・バイオサイエンシズは水曜日、緑内障や非動脈炎性前部虚血性視神経障害（NAION）などの眼疾患を持つ人々の視力を「部分的なエピジェネティックな再プログラミング」によって回復することを目的とした第1相臨床試験の承認を取得したと発表した。治験中、研究者らは損傷を受けた細胞を人の目に直接注射することで、その体内時計を戻すことを試みる。これにより、治療法が損傷した網膜神経節細胞に到達し、「若返りの指示」を標的細胞に直接届けることが可能になり、機能が回復し、視力低下を回復できる可能性があります。
同社は今後数カ月以内に最初の患者を登録する予定で、結果は年末か来年初めまでに得られる可能性が高いと最高経営責任者（CEO）のジェリー・マクラフリン氏がフォーチュン誌に語った。
以前メルクやネオス・セラピューティクスやアジェンバイオといったベンチャー支援のバイオテクノロジー企業で働いていた製薬業界のベテラン、マクラフリン氏は、今回の承認は画期的だと述べた。 「今日は科学全般、生命生命科学、そして部分的なエピジェネティックな再プログラミングの分野にとって、変革の日だと思います」と彼は語った。
マクラフリン氏は、同業界の研究者たちが何年も待ち望んでいたFDAの承認により、長寿ブームが億万長者の資金によって引き受けられることが増えている現在、リーンライフバイオサイエンスチーム（20人未満）が最前線に立つことになると述べた。
細胞再生分野で最も注目を集めている投資先の1つであるアルトス・ラボは、30億ドルの資金を調達して2022年に設立され、アマゾンの創設者で世界で4番目に裕福な人物であるジェフ・ベゾスが初期の支援者として数えられていると伝えられている。一方、コインベースの億万長者ブライアン・アームストロング氏が共同設立した老舗スタートアップ企業ニューリミットは、福祉の再プログラミングを追求するため、昨年シリーズB資金で1億3000万ドルを調達した。テスラの最高経営責任者（CEO）で世界一の富豪であるイーロン・マスク氏も、最近ダボス会議で長寿について語り、高齢化は「非常に解決可能な問題」だと述べた。
まずは視力低下に対処する
ライフ バイオサイエンスは、全身のアンチエイジングに焦点を当てるのではなく、アンチエイジングに「段階的アプローチ」を採用しており、まず視神経の損傷によって視力が低下する状態である視神経障害に取り組みます。この試験は、失明の原因となる緑内障とNAIONの両方を患う患者の視力をある程度回復させることを目的としている。米国疾病管理予防センター（CDC）によると、緑内障は世界中で失明の第2位の原因であり、特に64歳から84歳の成人に蔓延している。一方、NAIONは50歳以上の人々に「最も一般的な急性視神経障害」である。マクラフリン氏は、同社がこの病気に焦点を当てることに決めたのは、その病気が患者に与える重大な影響の一因であると述べた。
マクラフリン氏は、ライフ・バイオサイエンス社はすでにエピジェネティックな再プログラミングを他の疾患の治療に応用していると述べた。同社はこれまでに肝線維症（MASH）の治療に成功しており、これは同社のアプローチが「臓器を超えている」ことを示していると述べた。
同社は主に視力喪失患者の支援に重点を置いているが、世界人口の急速な高齢化によって潜在的に大きなチャンスが生まれる可能性があることをマクラフリン氏は知らないわけではない。
「米国には人口置換は存在しない。人口置換を大幅に下回っている」とマクラフリン氏は語った。 「世界の他の地域では、状況はさらに悪化しています。人口の高齢化が急速に進む中、人間の健康寿命を延ばすことは、経済的観点からも社会全体にとっても重要です。」
世界の累積出生率はここ数年低下しているが、特に米国の出生率は2024年に女性1人当たりの子ども数1.6人、つまり代替水準である女性1人当たり2.1人の子どもという過去最低を記録した。世界銀行のデータによると、韓国の出生率はアイスランドや英国など他の先進国と同等だという。地方政府機関によると、一部の国では2024年の女性1人当たりの出生率は日本と同様にはるかに低く、1.15となっている。
生命バイオサイエンスの科学
Life Biosciences の共同創設者であり、ハーバード大学の遺伝学者でもあるシンクレア氏は、同社の FDA 変革における重要な人物でした。シンクレア氏は以前に博士号を取得しました。ニューサウスウェールズ大学で分子遺伝学の博士号を取得した彼は、部分的なエピジェネティック再プログラミングに関する先駆的な研究を主導しました。これは、基礎となる DNA 配列を変更することなく、エピゲノム（遺伝子にいつオンまたはオフにするかを伝える生化学マーカー）を変更することによって、細胞の部分的な老化を軽減する方法です。
シンクレア氏の研究は、ノーベル賞を受賞した日本の科学者山中伸弥氏が以前に発見した4つのタンパク質のうち3つを用いて、幹細胞の年齢を多能性（またはブランク状態）に完全にリセットできることを示した。研究者らは、本来の機能を「忘れた」状態まで細胞を完全にリセットすることなく、細胞を若返らせることに成功した。部分的にリセットされた細胞は、その機能を「忘れ」て腫瘍に変化する可能性がある完全にリセットされた細胞とは異なり、老化してもそのアイデンティティを部分的に「維持」するため、治療用途でより多くの可能性を秘めています。
シンクレア氏は研究の基礎を築くために前臨床試験でマウスを使用し、ライフ・バイオサイエンス社はハーバード大学とシンクレア氏の研究室からこの技術をライセンス供与して、人間の目の解剖学的構造によりよく適合させるためにヒト以外の霊長類でそれをテストした。
マクラフリン氏は、これらの研究では、ライフ・バイオサイエンス社がNAIONのような損傷を誘発し、その後この治療法を用いて視力喪失を回復させ、健康な霊長類の視力を回復させたと述べた。
「私たちは、これが老化科学において最も有望であると信じています。それは、部分的なエピジェネティックな再プログラミングです」と彼は言いました。 「私たちが証拠を生み出し続ければ、より多くの人がこの分野に参加するようになるでしょう。」
